¿Qué riesgos puede tener la terapia genética?

No es nuevo para nosotros que la mayoría de los medicamentos que tomamos pueden tener efectos adversos. Sin embargo, la mayoría de estos efectos son conocidos y deben ser menores que los beneficios. En este caso, los investigadores mencionan que este debilitamiento muscular en las piernas es una sorpresa, ya que no se observó en ninguna de las pruebas pre-clínicas con animales modelos. Una de las preguntas que surgen inmediatamente es entonces que, tal vez los animales modelos que se usaron, no son buenos modelos para este caso. En general hay un grupo de animales modelos que se usa para todas las enfermedades. Estos modelos están encabezados por los roedores, y en menor grado por otros como: primates, cerdos u otros mamíferos. Entonces, ¿cuál es el mejor modelo para estudiar una cierta patología? Esta es una pregunta que aún no tiene una buena respuesta. Un concepto importante en este caso es la seguridad de una droga. En el caso particular de una droga que actúe sobre la expresión de un cierto gen, no es deseable que por similitud u otro factor altere un gen no deseado, o peor aún, desconocido, lo que puede traer consecuencias inesperadas. Un tercer punto a tener en cuenta, en estos casos, es que es posible que la ruta de administración de la droga, que en este caso fue una inyección directa en el líquido céfalo raquídeo, pueda presentar alteraciones técnicas. Uno de estos pacientes (entre 5 y 15 años de edad) experimentaron cambios notables en su comportamiento cognitivo, lo que abre grandes esperanzas a la humanidad para al fin encontrar un remedio para esta patología 1. Sin embargo, en 5 pacientes que recibieron una dosis mayor de esta droga presentaron una debilidad muscular en las piernas, y de éstos 2 no pudieron caminar.

La terapia génica tiene varios riesgos potenciales, incluyendo: 1. Respuesta inmunológica no deseada: El sistema inmunológico del cuerpo puede ver los genes recién introducidos como extraños y montar un ataque contra ellos. 2. Dirección a células incorrectas: El gen podría ser insertado en células incorrectas, o podría ser insertado en las células correctas pero interrumpir el funcionamiento de otros genes sanos. 3. Posibilidad de causar una enfermedad: Si el nuevo gen se inserta en el lugar equivocado del ADN, existe la posibilidad de que pueda provocar el crecimiento de tumores o cáncer. 4. Problemas con el vector viral: Los virus, que a menudo se usan para entregar el gen, pueden recuperar su capacidad para causar enfermedades. 5. Naturaleza de corta duración: Algunas terapias génicas pueden no tener un efecto duradero y pueden necesitar ser repetidas con el tiempo.

Las terapias genéticas prometen tratar muchas enfermedades, pero siguen siendo enfoques nuevos para el tratamiento y pueden tener riesgos. Los riesgos potenciales pueden incluir ciertos tipos de cáncer, reacciones alérgicas o, si se administran mediante inyección, pueden producir daños a los órganos o tejidos. Los investigadores aún están estudiando los riesgos. Los Institutos Nacionales de Salud, que incluyen el NHLBI, no realizan ni financian estudios sobre la edición genómica dirigida a los espermatozoides, los óvulos o los embriones en humanos. Esos cambios se transmitirían a los hijos del paciente y podrían tener efectos imprevistos.

La terapia génica puede provocar diversos efectos secundarios, como reacciones del sistema inmunitario, selección de una célula incorrecta e infecciones. Es importante que hable con su médico sobre los riesgos específicos asociados al tratamiento de terapia génica que está considerando. Además, dado que la terapia génica para el corazón se encuentra en su fase inicial de desarrollo, no se conocen todos los riesgos. Es probable que los vectores no virales tengan menos riesgo de provocar reacciones inmunitarias no deseadas.

Los primeros estudios mostraron que la terapia genética podía tener riesgos de salud muy serios, como toxicidad, inflamación y cáncer. Dado que estas técnicas son relativamente nuevas, algunos de los riesgos pueden ser impredecibles. La fase I del estudio determina si un tratamiento es seguro para las personas e identifica sus efectos secundarios. La FDA revisa los resultados del estudio clínico. Si determina que los beneficios del tratamiento superan los efectos secundarios, aprueba la terapia y los médicos pueden utilizarla para tratar un trastorno. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) regula todos los productos de terapia genética en los EE. UU. y supervisa la investigación en esta área. La FDA tiene la autoridad de rechazar o suspender los estudios clínicos que sospeche no son seguros para sus participantes.